開創歷史!全球首個CAR-T療法獲批上市!諾華Kymriah為白血病患者帶來希望

部分來源:生物探索、泰華細胞、生物谷、醫麥客、藥明康德、轉化醫學網、藥時代

2017年8月30日,CAR-T技術迎來了其發展歷程中的歷史性時刻。美國FDA批準諾華公司的突破性CAR-T新藥CTL019,用于治療兒童和年輕成年患者急性淋巴細胞性白血病(ALL),商品名為Kymriah,這是人類歷史上批準的首款CAR-T療法。人類從此擁有了一種新的治療癌癥和其它嚴重的、危及生命的疾病的方法。

Kymriah將成為ALL的突破性療法

ALL是一種病發于淋巴細胞的癌癥。ALL患者中,異常細胞會在骨髓中大量增殖,影響紅細胞、白細胞、血小板等其他正常血細胞的生成。因此,ALL患者會出現貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國小于15歲的兒童中,它也是最為常見的癌癥。盡管近年來在兒童及青年B細胞ALL的治療上有了顯著進步,對于那些難治或病情出現復發的患者來說,有效的治療方案還極為有限。

此次獲批的Kymriah正是一款有望為這些患者群體帶來福音的突破性療法。作為一款需要基因改造的自體T細胞免疫療法,Kymriah的治療需要先從個體患者的體內提取出T細胞,并在生產中心進行遺傳改造。在那里,這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體(CAR),使T細胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成后,就會被輸注回患者體內,進行治療。先前,它曾獲得美國FDA頒發的突破性療法認定,優先審評資格,以及快速通道資格。

▲本款CAR-T療法的治療流程
(圖片來源:諾華官網)

CAR-T的廣闊未來

就在8月28日,Gilead以約119億美元重金收購細胞療法領軍企業Kite Pharma的消息引爆產業圈,此舉極大地體現了包括CAR-T技術在內的細胞療法在治療癌癥方面的潛力與價值。

從2012年全球第一位接受試驗性CAR-T療法的兒童患者艾米麗?懷特海德的康復到今天的首個CAR-T療法的上市,CAR-T的發展也經歷了一個曲折的過程,經過不斷深入的研究,在多方面取得了明顯的進展并推動了這一技術走向最終的臨床應用。

另外,諸如Kite、諾華以及Juno等等多家公司紛紛聚焦于CAR-T領域的研發,未來應用及市場前景廣闊,已產生了包括Kite的KTE-C19、Juno的JCAR017以及已經被批準上市的諾華的CTL019等多種關于CAR-T療法的研究成果。

目前,CAR-T細胞療法在血液癌的治療中已經取得驚人的效果,尤其是針對B細胞急性淋巴細胞白血病患者的初期緩解率可以達到90%左右。研究人員也在積極設計開發新型的CAR-T療法,期望在其他血液腫瘤以及實體瘤中發揮類似療效。目前,CAR-T療法治療肝癌、肺癌、前列腺癌等一系列的針對實體瘤及其他血液腫瘤的臨床試驗正在進行,希望隨著研究的不斷加速,科學家們將開發出更加安全以及有效的CAR-T療法,為更多患者帶去生命的希望。

這一具有劃時代意義的歷史時刻將對CAR-T療法的發展產生深刻的影響,人類在細胞治療領域邁出了一大步!隨著首個CAR-T療法的成功上市,將為整個行業帶來極大利好,與此同時在全球化背景下越來越多的中國企業也紛紛加入到這一領域的研發,相信中國的CAR-T研究及臨床轉化將很快迎來加速發展并造福于廣大的患者。

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